ISSN 1866-8836
Клеточная терапия и трансплантация

CM-02. Результаты аллогенной трансплантации костного мозга у детей и подростков с миелодиспластическим синдромом высокой группы риска

Анна А. Осипова, Татьяна А. Быкова, Варвара Н. Овечкина, Анастасия С. Боровкова, Олеся В. Паина, Полина В. Кожокарь, Кирилл А. Екушов, Светлана В. Разумова, Александр Л. Алянский, Елена В. Морозова, Елена В. Бабенко, Татьяна Л. Гиндина, Елена В. Семенова, Александр Д. Кулагин, Людмила С. Зубаровская

НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой, Первый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет им. И. П. Павлова, Санкт-Петербург, Россия

doi 10.18620/ctt-1866-8836-2021-10-3-1-148

Резюме

Миелодиспластический синдром (МДС) – гетерогенная группа клональных заболеваний гемопоэтической стволовой клетки, которая включает в себя группы низкого и высокого риска. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) является методом выбора и приводит к полному излечению заболевания. Цель работы оценка эффективности и выявление факторов, влияющих на исход алло-ТГСК у детей и подростков с МДС высокой группы риска.

Пациенты и методы

В исследование включен 41 пациент (пац) с МДС: рефрактерная анемия с избытком бластов (РАИБ) – 30 пац. (73%); рефрактерная анемия с избытком бластов в трансформации (РАИБ-Т) – 3 пац. (7%); острый миелоидный лейкоз из предшествующей миелодисплазии (ОМЛ из МДС) – 8 пац. (19,5%). Диагноз был установлен в соответствии с международными критериями. Медиана возраста составила 9 лет (от 1 мес. – 18 лет). Распределение по полу: 19 девочек, 22 мальчика. В зависимости от цитогенетических изменений все пациенты были разделены на 2 группы. Низкий риск – нормальный кариотип и другие цитогенетические изменения – 22 пац. (54%); группа высокого риска: моносомия 7 хромосомы и комплексные цитогенетические поломки – 19 пац. (46%). В период с 2002 г. по 2020 г. в НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачевой проведено 50 алло-ТГСК (41 – первичных, 9 – повторных). Терапию до алло-ТГСК получали 34 пациента (83%): высокодозную химиотерапию – 17 пац. (41%); гипометелирующие препараты – 15 пац. (37%); без терапии – 9 пац. (22%). Проводилась оценка уровня ферритина до алло-ТГСК. Медиана времени от постановки диагноза до алло-ТГСК составила 11 мес. (55-2586 дн). Костный мозг в качестве источника трансплантата использовали у 27 пациентов (66%), периферические стволовые клетки крови у 11 больных (27%), комбинация двух источников – 3 пац. (7%). Источники ГСК: родственный совместимый донор – 4 (10%) пациентов, неродственный совместимый донор – 28 (68%); гаплоидентичный донор – 9 (22%). Миелоаблативный режим кондиционирования (МАК) применяли у 20 (49%) пациентов; режим кондиционирования со сниженной интенсивностью доз (РИК) – 21 (51%). Профилактику РТПХ проводили с использованием циклоспорина А – 21 пац. (51%); такролимуса – 17 (42%); другие – 3 (7%). Посттрансплантционный циклофосфан использовался у 14 (34%); АТГ – 25 (61%).

Результаты

Общая 5-летняя выживаемость (ОВ) в группе составила 50%. Общая бессобытийная выживаемость – 43%. Медиана наблюдения 26 мес. (1-130 мес.). Приживление достигнуто у 32 пациентов (78%). Медиана приживления 17 дней (12-33 дня). При многофактором анализе на ОВ оказали влияние следующие факторы: сроки от постановки диагноза до алло-ТГСК (p=0,029); уровень ферритина до алло-ТГСК (p=0,030). На БСВ достоверно оказывал влияние уровень ферритина до алло-ТГСК (p=0,024). Кумулятивная частота рецидивов составила 33%. Трансплантационная летальность составила 37%, связана с первичным неприживлением (n=4), РТПХ (n=2); инфекционными осложнения (n=7). В многофакторном анализе на трансплантационную летальность влияли: сроки от постановки диагноза до алло-ТГСК (р=0,013), уровень ферритина (p=0,05).

Выводы

Алло-ТГСК у детей и подростков с МДС высокой группы риска обеспечивает долгосрочную выживаемость пациентов. Своевременное выполнение алло-ТГСК и адекватная хелаторная терапия является важным фактором, влияющим на результаты алло-ТГСК.

Ключевые слова

Миелодиспластический синдром, дети, рефрактерная анемия с избытком бластов (РАИБ), РАИБ-Т, аллогенная трансплантация гемопоэтических клеток.


Том 10, Номер 3
30.09.2021

Загрузить версию в PDF

doi 10.18620/ctt-1866-8836-2021-10-3-1-148

Возврат к списку