Редактирование генома: разработка и проблемы регулирования

Резюме

Технологии редактирования генома могут быть чаще всего использованы для введения, удаления или замещения одного или нескольких нуклеотидов в определенном месте генома, и они осуществляются с применением белок-нуклеотидных комплексов.
Известно несколько классов подобных комплексов: нуклеазы типа Zinc Finger (ZFN), нуклеазы типа TALEN и недавно открытые комплексы типа CRISPR/Cas9. Эти технологии относятся к растущему списку методов персонализированной терапии и требуют особого внимания в плане развития, стандартизации производства для каждого больного, эффективных доклинических и клинических программ, касающихся основных проблем новой технологии, например – побочных («внецелевых») эффектов. Весьма важными являются также этические аспекты применения этих технологий.

Ключевые слова

Геномное редактирование, ZFN, TALEN, CRISPR/Cas9, юридические правила, оценка выгоды/риска.