ISSN 1866-8836
Клеточная терапия и трансплантация

Клиническое применение редактирования генома для лечения заболеваний человека

Марина О. Попова, Кирилл В. Лепик, Владислав С. Сергеев, Алена И. Шакирова, Алиса Я. Поттер, Альберт Р. Муслимов, Ильдар М. Бархатов, Борис В. Афанасьев
НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой, Первый Санкт-Петербургский Государственный Медицинский Университет им. акад. И. П. Павлова, Россия
doi 10.18620/ctt-1866-8836-2017-6-1-37-43
Отправлено 28 Февраля 2017
Одобрено 28 Февраля 2017
Опубликовано 17 Марта 2017

Резюме

Редактирование генома – это революционная технология. Она представляет собой процесс внесения точных изменений нуклеотидной последовательности генома любого организма. Редактирование генома предоставляет мощный инструмент исправления генетических ошибок в нуклеотидной последовательности ДНК, и переворачивает концепцию доступной мишени для терапевтической коррекции. Создание высокоточного и безопасного метода для внесения одно- и двухцепочечных разрывов в ДНК человека с последующим использованием природных механизмов восстановления ДНК влияет на современные подходы к генной терапии и открывает новые горизонты в лечении многочисленных заболеваний. Редактирование генома разрабатывается для лечения моногенных заболеваний, инфекционных заболеваний и злокачественных опухолей. Данный обзор посвящен терапевтическому применению редактирования генома у человека.

Ключевые слова

Редактирование генома, гемопоэтические стволовые клетки, ZFN, TALEN, CRISPR-Cas9, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, ТГСК, ВИЧ, наследственные заболевания, моногенные заболевания, рак, опухоли кроветворной и лимфатической ткани.

Том 6, Номер 1
31.03.2017 08:23:00

Загрузить версию в PDF

doi 10.18620/ctt-1866-8836-2017-6-1-37-43
Отправлено 28 Февраля 2017
Одобрено 28 Февраля 2017
Опубликовано 17 Марта 2017

Возврат к списку