ISSN 1866-8836
Клеточная терапия и трансплантация

Асциминиб в качестве «бридж»-терапии перед аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток при хроническом миелоидном лейкозе

Юлия Ю. Власова1, Елена В. Морозова1, Эльза Г. Ломайя2, Тамара В. Читанава2, Никита П. Волков1, Ксения С. Юровская1, Татьяна А. Рудакова1, Татьяна Л. Гиндина1, Дмитрий В. Моторин3, Юлия А. Алексеева2, Валерия А. Катерина1, Иван С. Моисеев1, Александр Д. Кулагин1

1 НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой, Первый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет им. акад. И. П. Павлова, Санкт-Петербург, Россия
2 Национальный медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова, Санкт-Петербург, Россия
3 Российский научно-исследовательский институт гематологии и трансфузиологии ФМБА России, Санкт-Петербург, Россия

doi 10.18620/ctt-1866-8836-2023-12-3-11-16
Отправлено 26 Июня 2023
Одобрено 27 Октября 2023

Резюме

Асциминиб является новым ингибитором BCR::ABL, который действует посредством STAMP(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket), блокируя BCR::ABL1 киназу за счет взаимодействия с миристоиловым карманом. Препарат продемонстрировал эффективность и благоприятный профиль безопасности, согласно результатам исследования I и III фазы у пациентов с Ph+ ХМЛ, резистентным к предыдущей терапии ИТК. В то время как предтрансплантационное использование ИТК 2-го поколения (нилотиниб/дазатиниб) не изменяет риски, связанные с аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК), пока нет подобных данных о пациентах, получающих перед алло-ТГСК асциминиб. В России асциминиб был доступен в рамках Программы управляемого доступа (MAP), одобренной Novartis. В программу MAP было включено 68 пациентов с ХМЛ. Мы проанализировали данные 12 пациентов из 2-х трансплантационных центров, которым была проведена алло-ТГСК в период с августа 2021 г. по август 2022 г. Наша цель заключалась в том, чтобы оценить безопасность и эффективность асциминиба до и после алло-ТГСК. Медиана продолжительности лечения асциминибом до алло-ТГСК составила 194 дня (61-377 дней). У 92% пациентов не развилось нежелательных явлений (НЯ) любой степени тяжести. Медиана приживления составила 20 дней (диапазон 18-24). Общая выживаемость в течение 1 года составила 70%. Кумулятивная частота острой РТПХ (от 1 до 3 степени до D+100) составила 18%. В нашей группе развитие оРТПХ не было обусловлено приемом асциминиба. Безрецидивная смертность составила 18% через 12 месяцев. Восемь пациентов (67%) живы, средняя продолжительность наблюдения после алло-ТГСК составила 135 дней. У всех пациентов достигнут глубокий молекулярный ответ. В нашем наблюдении (ограниченном небольшим набором данных) асциминиб был эффективен в качестве bridge-терапии перед алло-ТГСК у пациентов с несколькими линиями ИТК. Предтрансплантационное лечение асциминибом не оказывало негативного влияния на результаты трансплантации. Необходимо больше данных, полученных по более крупной когорте, чтобы оценить влияние препарата на долгосрочную выживаемость.

Ключевые слова

Хронический миелоидный лейкоз, алло-ТГСК, асциминиб.


Том 12, Номер 3
31.10.2023

Загрузить версию в PDF

doi 10.18620/ctt-1866-8836-2023-12-3-11-16
Отправлено 26 Июня 2023
Одобрено 27 Октября 2023

Возврат к списку