ISSN 1866-8836
Клеточная терапия и трансплантация

HA-03. Алло-ТГСК при серповидноклеточной анемии и талассемии. Случай из практики.

Лусине М. Крмоян1, Мане С. Гижларян1, Карен Г. Меликсетян1, Нарине А. Газарян1, Дианна Р. Согомонян1, Нелли О. Мусаелян1, Армине А. Пепанян1, Андраник Г. Шамилян1, Вахе А. Маилян1, Инга В. Халатян1, Тагуи Х. Хованесян1, Мелания С. Саакян1, Эмма Тадевосян1, Георг М. Тамамян1, Самвел Г. Даниэлян1, Лоренс Фолкнер2

1 Гематологический центр им. проф. Р. Еоляна, Ереван, Армения
2 Фонд Cure2Children, Флоренция, Италия

doi 10.18620/ctt-1866-8836-2022-11-3-1-132

Резюме

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) у детей является эффективным методом лечения многих наследственных заболеваний иммунной или кроветворной системы, а также злокачественных новообразований. Организация и проведение ТГСК является сложным и дорогостоящим, и, к сожалению, из-за экономических и/или финансовых ограничений не все страны имеют ресурсы и подготовленные кадры для создания программы ТГСК. Несмотря на это, в 2016 году в Гематологическом центре им. проф. Р. Еоляна (ГЦ) было открыто отделение ТГСК с 7 койками (4 для взрослых, 3 для детей). До 2021 года проводились только ауто-ТГСК, но на сегодняшний момент проведено уже 75 ауто-ТГСК, 19 из которых выполнено у детей. В апреле 2021 года в ГЦ стартовал проект аллогенной ТГСК в рамках сотрудничества с Министерством здравоохранения и благотворительными организациями City of Smile Foundation (Армения), DKMS (Германия) и Cure2Children (Италия). Основная цель проекта состоит в развитии аллогенной ТГСК в Армении с возможностью предложить бесплатную или высокосубсидируемую процедуру ТГСК детям из африканских стран с СКА в Армении под наблюдением международных экспертов по ТГСК.

Материалы и методы

Серповидноклеточная анемия (СКА) с частыми кризами и тяжелая талассемия излечимы с помощью ТГСК, после которой восстанавливается нормальное кроветворение, ослабевают симптомы заболевания и, соответственно, улучшается качества жизни. Первым двум пациентам, которым в ГЦ провели ТГСК, стали пациенты с СКА, у которых были HLA-совместимые родственные доноры. Перед началом режима кондиционирования и постановкой центрального катетера проводятся заменные переливания крови для снижения уровня HbS <30%. Удаляется 10 мл/кг крови пациента в течение 1 часа с последующим заменным переливанием из расчета 15 мл/кг в течение 3 часов. Режим кондиционирования миелоаблативный и включает в себя Флюдарабин в суммарной дозе 180 мг/м2 с -18 по -13 день (30 мг/м2/сут), кроличий Антитимоцитарный иммуноглобулин (Genzyme) в суммарной дозе 4 мг/кг с -12 по -10 день, пероральный Бусульфан в суммарной дозе 14 мг/кг с -9 по -6 день и Циклофосфамид в суммарной дозе 200 мг/кг с -5 по -2 дни. Профилактика реакции трансплантата-против-хозяина (РТПХ) проводится Циклоспорином А в стартовой дозе 20 мг/кг/сут с -2 по +2 день (затем доза регулируется согласно концентрации) и Метотрексатом (начальная доза 10 мг/м2 в Д+1, затем 8 мг/м2 в Д +3 и Д+6). Миелоинфузия проводится в Д 0. Химеризм оценивается в Д+30, Д+60 и Д+90. Для оценки результатов трансплантации проводится также электрофорез гемоглобина. Мобилизация гемопоэтических стволовых клеток донора проводится с использованием Г-КСФ в дозе 10 мкг/кг/сут с -5 по -1 день.

Результаты

Пациентка из Нигерии 9 лет поступила в ГЦ в сентябре 2021 года с жалобами на частые боли в животе, иктеричность слизистых. Диагноз серповидно-клеточной анемии был поставлен в возрасте 4 лет. HLA-совместимым (12/12) родственным донором стал брат пациентки. С учетом спленомегалии ребенок получал гидроксимочевину (Hu) в дозе 20-30 мг/кг/день в течение 4 месяцев перед поступлением в ГЦ. При обследовании в ГЦ перед ТГСК у пациентки была выявлена билирубинемия (общий билирубин 60-80 мкмоль/л, непрямой билирубин 54-70 мкмоль/л). Дополнительно провели исследование в Генетическом центре и был диагностирован синдром Жильбера. После проведения консилиума с экспертами было принято решение осуществить ТГСК согласно протоколу без снижения доз препаратов и изменения режима кондиционирования. Трансплантация прошла без осложнений. Приживление было зафиксировано на Д+20. Билирубин начал снижаться сразу же после Д0. У пациентки наблюдалась oРТПХ кожи и ЖКТ I степени, лечение не проводилось. В настоящее время состояние ребенка стабильное, доза Циклоспорина снижается.

Вывод

Представленный случай демонстрирует опыт использования алло-ТГСК у пациентки с СКА.

Ключевые слова

Серповидноклеточная анемия, талассемия, дети, алло-ТГСК, Армения.


Том 11, Номер 3
31.10.2022

Загрузить версию в PDF

doi 10.18620/ctt-1866-8836-2022-11-3-1-132

Возврат к списку