Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток с режимом сниженной интенсивности при ремиттирующем рассеянном склерозе: клиническая эффективность и качество жизни
Владимир Я. Мельниченко1, Денис А. Федоренко1, Татьяна П. Никитина2, Наталья М. Порфирьева3, Илья С. Николаев1, Татьяна И. Ионова2
1 Национальный медико-хирургический центр им. Н. И. Пирогова Минздрава РФ, Москва, Россия
2 Санкт-Петербургский государственный университет, Клиника высоких медицинских технологий им. Н. И. Пирогова,
Санкт-Петербург, Россия
3 Межнациональный центр исследования качества жизни, Санкт-Петербург, Россия
Одобрено 30 Июля 2021
Резюме
Высокодозная иммуносупрессивная терапия с аутологичной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ВИСТ+ТГСК) – новый эффективный метод лечения рассеянного склероза (РС). В данной публикации представлены результаты комплексной оценки клинической эффективности и оценок, данных пациентом, у больных с ремиттирующим вариантом течения РС до и в разные сроки после ВИСТ+ТГСК с использованием режимов кондиционирования сниженной интенсивности (две программы на основе BEAM и одна на основе циклофосфамида). В исследование включены 258 пациентов, средний возраст – 36,5 лет, мужчины/женщины – 71/185. Медиана индекса инвалидизации по шкале EDSS до трансплантации – 2,0 балла. Средняя длительность периода наблюдения составила 4,9 года. Для оценки клинической эффективности использовались динамика индекс EDSS и данные МРТ. Также проводился анализ безрецидивной выживаемости и выживаемости без прогрессирования заболевания. Для оценки качества жизни использовали общий опросник RAND SF-36 и опросник оценки симптомов CSP-MS-42. Процедура мобилизации и трансплантации хорошо переносилась больными. Безрецидивная выживаемость и выживаемость без прогрессирования заболевания составила 83% и 86%, соответственно, в течение 7 лет после ТГСК.
В результате исследования не было выявлено различий в эффективности и токсичности при применении режимов кондиционирования сниженной интенсивности на основе BEAM с АТГ и циклофосфамида с ритуксимабом. После ТГСК отмечено значительное улучшение параметров качества жизни и снижение выраженности симптомов у подавляющего большинства пациентов. Таким образом, с помощью оценки клинического ответа и параметров качества жизни, продемонстрирована высокая эффективность и безопасность режимов кондиционирования сниженной интенсивности у пациентов с ремиттирующим РС.
Ключевые слова
Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, режим кондиционирования, рассеянный склероз, клинический ответ, качество жизни.
Одобрено 30 Июля 2021